日前,美国FDA发布指南,为在一项早期临床试验中,评估治疗同一疾病的不同细胞或基因疗法提供建议。通常,一项临床试验只对一款在研疗法进行评估。然而,称为伞式试验的临床试验结果可以设计一项临床试验,同时评估多种治疗单一疾病的产品。FDA表示,在一项早期临床试验中同时评估多种不同产品可能更有效地确定哪种疗法将被继续推进到后期临床开发。
FDA表示,这种早期研究的目标并不是产生支持上市申请的主要数据,但是可以帮助开发商更灵活和有效地确定最有前景的产品。FDA指出,如果有可能,对多种产品的比较应该用随机分组来进行,伞式试验的设计可以允许多个治疗组与同一个对照组进行比较,从而帮助减轻患者入组的负担。